国内首个使用心脏器官芯片数据新药获批进入临床试验啦！2023年5月底，国家药监局网站显示，恒瑞医药HRS-1893片获批开展临床试验。据了解，HRS-1893通过特殊机制抑制心肌过度收缩，拟用于治疗肥厚型心肌病以及心肌肥厚导致的心力衰竭。
该研究为数字医学工程全国重点实验室主任顾忠泽领衔，体外筛选工作由恒瑞医药子公司上海恒瑞医药有限公司委托东南大学苏州医疗器械研究院开展。这是国内第一个使用心脏器官芯片数据获批IND的新药。据介绍，此项研究的体外筛选工作是基于器官芯片技术评价药物对心脏器官芯片收缩振幅及钙瞬变峰值的影响，累计共筛选9批次上百个化合物。“此次合作高效准确地完成了化合物体外活性和药物选择性的筛选，为后期的体内药效实验找到了候选分子。”上海恒瑞研发中心副总经理冯君表示。 “人体器官芯片”是近年来诞生的一项变革性生物医学技术，2016年被达沃斯世界经济论坛列为“十大新兴技术”之一，也是中国在生物医药领域需要攻克的核心关键技术。人体器官芯片是通过干细胞、生物材料、纳米加工等前沿技术的交叉集成，在体外构建的器官微生理系统，可模拟人体不同组织器官的主要结构功能特征和复杂的器官间联系，用以预测人体对药物或外界不同刺激产生的反应。人体器官芯片从2010年提出开始就受到了世界各国的广泛关注，哈佛大学、美国强生等诸多大型研究机构和企业都竞相参与研发。2022年8月，美国FDA首次完全基于在人类器官芯片研究中获得的临床前疗效数据，与已有的安全性数据相结合，批准了赛诺菲补体C1s蛋白靶向抗体药物Sutimlimab治疗新适应症（两种罕见自身免疫脱髓鞘疾病）的临床试验IND申请。2022年12月，美国众议院批准了FDA现代法案2.0，该法案将允许新药使用非动物实验数据申报临床试验。美国FDA和EPA（环保署）明确地提出了其路线图，要将器官芯片作为药物评价的工具并推动写入指南，在赛诺菲的首例合作应用后，相信其未来发展会越来越快，人体器官芯片也必将成为生物医药研究中的卡脖子和反卡脖子的核心技术之一。据了解，东南大学苏州医疗器械研究院人体器官芯片项目在东南大学、江苏省产业技术研究院及苏州高新区的支持下，于2021年11月11日转化成立江苏艾玮得生物科技有限公司（下称“艾玮得生物”）。艾玮得生物成立初始即受到关注，并在半年内完成由复星医药领投的近亿元pre-A轮融资。团队不仅开发了中国第一个用于申请新药IND的心脏器官芯片，还完成了中国第一个进入空间站并实施科学实验的器官芯片，并制定了中国第一个器官芯片技术标准草案《皮肤芯片通用技术要求》，以及荣获由科技部主办的首届全国颠覆性技术创新大赛总决赛最高奖。人体器官芯片重现人体器官的生理、病理活动，让人们能够直观地观察和研究机体的各种生物学行为，为了解新药靶标的生物机制、为疾病的研究提供新的视角，同时为预测新药的有效性和安全性、探索物种的差异性和意外的临床表现提供了新的方法。随着创新药的持续蓬勃发展，细胞治疗、mRNA 等新疗法的不断涌现，传统的药物评价模型将越来越受到限制。未来，东南大学苏州医疗器械研究院、数字医学工程全国重点实验室和江苏艾玮得生物科技有限公司的器官芯片团队将在技术上不断取得突破，开发出高仿真的体外人源化生理、病理模型，助力药物创制和精准诊疗。
